Wymagane jest rozpoznanie choroby Fabry’ego przez lekarza-specjalistę. Ta strona internetowa potwierdza jedynie podatność mutacji genu GLA na leczenie lekiem Galafold®, co ustala się za pomocą testu Migalastat GLP HEK Assay. Szczegółowe wyniki testu Migalastat GLP HEK Assay są dostępne dla wszystkich mutacji genu GLA podatnych na leczenie. Proszę skontaktować się z Działem ds. informacji medycznych firmy Amicus i podać mutację, stosując standardową nomenklaturę HGVS.

OK

Galafold (migalastat)

TABELA PRZYDATNOŚCI

Wyszukaj mutacje genu GAL

Zawarte tu narzędzie wyszukiwania służy do sprawdzania, czy dana mutacja genu GLA została sklasyfikowana jako wrażliwa na leczenie lekiem GALAFOLD® zgodnie z zatwierdzoną charakterystyką produktu leczniczego.

Galafold jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i powyżej z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry`ego (niedobór α-galaktozydazy A) z wrażliwą mutacją (patrz tabele w punkcie 5.1).

Pacjentki mają dwa geny GLA na dwóch różnych chromosomach. Pacjent jest uznawany wrażliwego, jeśli mutacje GLA na którymś chromosomie są wrażliwe. Proszę użyć odpowiedniej funkcji wyszukiwania, aby ustalić, czy mutacja lub mutacje na każdym chromosomie są wrażliwe.

Proszę wpisać zmianę nukleotydów lub aminokwasów.

Zmiany nukleotydów

Proszę stosować format c.#A>B lub c.A#B do zmiany sekwencji nukleotydów, gdzie „c.” jest opcjonalne; # wskazuje liczbę; A i B są literami. Przykłady: c.8T>C lub c.T8C

Zmiany aminokwasów

Proszę stosować format p.A#B w odniesieniu do zmian sekwencji białek, gdzie „p,” jest opcjonalne; # wskazuje liczbę; A i B są literami. Przykład: p.L3P

*Uwaga: do wyszukiwania wielu mutacji na tym samym chromosomie.

Zmiany nukleotydów

Proszę stosować format c.#A>B lub c.A#B do zmiany sekwencji nukleotydów, gdzie „c.” jest opcjonalne; # wskazuje liczbę; A i B są literami. Przykłady: c.8T>C lub c.T8C

Zmiany aminokwasów

Proszę stosować format p.A#B w odniesieniu do zmian sekwencji białek, gdzie „p,” jest opcjonalne; # wskazuje liczbę; A i B są literami. Przykład: p.L3P

WPISZ MAKSYMALNIE TRZY MUTACJE

Zobacz charakterystykę produktu leczniczego w celu uzyskania pełnej informacji o produkcie

Ostatnia aktualizacja: 29 maja 2024