Die Diagnose Morbus Fabry muss durch einen Arzt bestätigt werden. Diese Website bestätigt nur die Ansprechbarkeit einer GLA-Genmutation auf Galafold®, wie durch den Migalastat-GLP-HEK-Assay bestimmt. Für alle ansprechbaren GLA-Mutationen liegen detaillierte Ergebnisse des Migalastat-GLP-HEK-Assay vor. Bitte kontaktieren Sie Amicus Medical Information und geben Sie die Mutation unter Verwendung der Standard-HCVS-Nomenklatur an.

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Galafold (migalastat)

ANSPRECHBARKEITSTABELLE

Nach GLA-Mutationen suchen

Sie können die Suchfunktion verwenden, um herauszufinden, ob eine bestimmte GLA-Punktmutation gemäß Beschriftung auf die Behandlung mit GALAFOLD® anspricht oder nicht.

GALAFOLD® ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry Diagnose (α Galaktosidase A Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.

Weibliche Patienten haben zwei GLA-Gene auf zwei unterschiedlichen Chromosomen. Ein Patient gilt als geeignet, wenn die GLA-Mutationen auf einem der Chromosome ansprechen. Bitte verwenden Sie die entsprechende Suchfunktion, um herauszufinden, ob die Mutation oder die Mutationen auf jedem der Chromosomen ansprechen.

Geben Sie entweder die Veränderung eines Nukleotids oder einer Aminosäure ein.

Bei Nukleotid-Veränderungen

Verwenden Sie bitte das Format c.#A>B oder c.A#B für Veränderungen in der Nukleotidabfolge, wobei 'c.' optional ist; # steht für eine Zahl; A und B sind Buchstaben. Beispiele: c.8T>C oder c.T8C

Bei Änderungen in der Aminosäure

Verwenden Sie bitte das Format p.A#B für Veränderungen in der Eiweißabfolge, wobei 'p.' optional ist; # steht für eine Zahl; A und B sind Buchstaben. optional ist; # steht für eine Zahl; A und B sind Buchstaben. Beispiel: p.L3P

*Hinweis: Hier kann nur nach mehreren Mutationen auf dem gleichen Chromosom gesucht werden.

Bei Nukleotid-Veränderungen

Verwenden Sie bitte das Format c.#A>B oder c.A#B für Veränderungen in der Nukleotidabfolge, wobei 'c.' optional ist; # steht für eine Zahl; A und B sind Buchstaben. Beispiele: c.8T>C oder c.T8C

Bei Änderungen in der Aminosäure

Verwenden Sie bitte das Format p.A#B für Veränderungen in der Eiweißabfolge, wobei 'p.' optional ist; # steht für eine Zahl; A und B sind Buchstaben. optional ist; # steht für eine Zahl; A und B sind Buchstaben. Beispiel: p.L3P

GEBEN SIE BIS ZU DREI MUTATIONEN EIN

Siehe Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) für vollständige Fachinformation

Datum letzte Aktualisierung: 29. Mai 2024